“Os autores apresentam os resultados do estudo clínico sobre terapia génica DB-OTOF, destinada ao tratamento da surdez congénita, causada por deficiência de otorfelina(OTOF). A contribuição principal é que a terapia génica DB-OTOF, pode melhorar a audição em doentes com deficiência de otorfelina. 3 dos 12 doentes do estudo, atingiram limiares auditivos normais e 6\12, conseguiram uma percepção da linguagem sem próteses auditivas. O artigo apresenta evidência sustentável sobre a eficácia e segurança da terapia génica em doentes com deficiência de otorfelina, sendo a primeira causa de surdez congénita, tratada por terapia génica.”
Publicado Outubro\2025; NEJM.org
Authors: Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph.D., Manohar Bance, M.B., Ch.B., Daniela S. Carvalho, M.D. John H. Greinwald, Jr., M.D., Steven A. Harvey, M.D., Akira Ishiyama, M.D., Evie C. Landry, M.D., +27
